La prima del suo genere mieloma farmaco approvato

la FDA ha concesso l’approvazione accelerata per daratumumab (Darzalex) iniettabile per infusione endovenosa per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo che hanno ricevuto almeno 3 precedenti linee di terapia, tra cui un inibitore del proteasoma (PI) e un agente immunomodulante, o che sono a doppio refrattario ad una PI e un agente immunomodulante.

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Prodotto da Janssen Biotech, Inc., una società farmaceutica di Janssen di Johnson & Johnson, Darzalex è il primo anticorpo monoclonale anti-CD38 umano (mAb) approvato dovunque nel mondo. CD38 è una proteina di superficie che è espressa dalla maggior parte, se non tutte, le cellule di mieloma multiplo.

Il costo per Darzalex, che dovrebbe essere sul mercato entro la metà di gennaio, è di Dar 5.850 per infusione. Per il primo anno completo di trattamento-un totale di 23 dosi – il costo medio mensile di acquisizione all’ingrosso è di $11.212.

“Una volta passati i primi due mesi, il costo mensile di Darzalex durante la fase di somministrazione bisettimanale è paragonabile ad altri trattamenti principali per mieloma multiplo recidivato/refrattario”, ha detto Scott White, presidente di oncologia per Janssen Biotech.

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L’approvazione di Darzalex arriva solo 2 mesi dopo che la Biologics License Application (BLA) è stata accettata per la revisione prioritaria da parte della FDA a settembre. Darzalex ha ricevuto la designazione breakthrough therapy dalla FDA per questa indicazione nel maggio 2013.

“Con Darzalex, abbiamo una nuova immunoterapia promettente, che ha dimostrato un’efficacia pronunciata come un singolo agente con un profilo di eventi avversi accettabile. Questo è particolarmente importante per il trattamento di questi pazienti pesantemente pretrattati in cui tutte le principali classi di farmaci attualmente disponibili hanno fallito”, ha dichiarato Paul G. Richardson, ricercatore di studi clinici Darzalex, MD, leader del programma clinico e direttore della ricerca clinica presso il Jerome Lipper Multiple Myeloma Center, Dana-Farber Cancer Institute.

L’approvazione del farmaco è stata basata sullo studio di fase 2 MMY2002 (SIRIUS), che ha mostrato che il trattamento con Darzalex in monoterapia ha determinato un tasso di risposta globale (ORR) del 29,2% nei pazienti che hanno ricevuto una mediana di 5 linee di terapia precedenti, inclusi un PI e un agente immunomodulatore.

La risposta completa rigorosa (SCR) è stata riportata nel 2,8% dei pazienti, la risposta parziale molto buona (VGPR) è stata riportata nel 9,4% dei pazienti e la risposta parziale (PR) è stata riportata nel 17% dei pazienti.

Per i pazienti che hanno risposto, la durata mediana della risposta è stata di 7,4 mesi. Al basale, il 97% dei pazienti era refrattario all’ultima linea di terapia, il 95% era refrattario sia ad un PI che ad un agente immunomodulante e il 77% era refrattario ad agenti alchilanti. Ulteriori dati di efficacia dallo studio di fase 1/2 GEN501 in monoterapia-pubblicato sul New England Journal of Medicine nell’agosto 2015-supportano anche questa approvazione.

Le avvertenze e le precauzioni per Darzalex includono reazioni da infusione, interferenze con i test sierologici e interferenze con la determinazione della risposta completa. Le reazioni avverse più frequentemente riportate (incidenza ≥20%)sono state: affaticamento, nausea, mal di schiena, piressia,tosse e infezione del tratto respiratorio superiore.

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